Utveckling och tillämpning av statistiska modeller inom cancerepidemiologi
Konkurrerande risker och flertillståndsmodeller ger oss möjlighet att studera utfall vid komplexa sjukdomar och ge svar på komplicerade frågor och bör därför användas mer inom epidemiologisk forskning.
I sina doktorandstudier har Nikolaos Skourlis vid Institutionen för medicinsk epidemiologi och biostatistik arbetat med modeller för konkurrerande risker och flertillståndsmodeller i flexibla parametriska överlevnadsmodeller. Han har bland annat tittat på olika modelleringsaspekter, som val av tidsskala och flertillståndsstruktur och hur man kan införa begränsningar i skattningen av olika parametrar. Dessutom har han försökt göra det enklare att kommunicera modellerna till en bredare publik genom att utveckla ett interaktivt webbverktyg (MSMplus).
Kan du berätta något om de viktigaste resultaten i din avhandling?
–När man använder sig av konkurrerande risker och flertillståndsmodeller finns det en rad val att göra angående strukturen av flertillståndsmodellen och modelleringen av hastigheten mellan tillstånden. Att välja tidsskalor, antaganden om likheter mellan förflyttningar till olika tillstånd, ta hänsyn till överensstämmelsen mellan varje flertillståndsstruktur och en uppsättning forskningsfrågor, rikta in sig på specifika mått av kliniskt intresse, samtidigt som man tar hänsyn till begränsningarna för varje struktur och vilken typ av data man har är väldigt utmanande. Därför är det alltid viktigt att välja lämpliga modeller och göra känslighetsanalyser när man tillämpar en modell.
Gör din forskning det lättare för andra forskare att tillämpa olika modeller och presentera sina resultat?
–Ja, eftersom en stor del av min forskning är inriktad på att utvärdera och utforska olika modelleringsval vid tillämpningen av dessa statistiska modeller. Jag hoppas att andra forskare ska kunna använda detta för att utveckla och välja flertillståndsmodeller i kombination med lämpliga modelleringsval som man kan utvärdera antingen via simuleringsteknik eller känslighetsanalys. Eftersom det är så komplext var jag verkligen motiverad att utveckla MSMplus som forskare kan använda när de presenterar sina resultat.
Hur tycker du att forskningen ska fortsätta framöver på det här området?
–Jag tycker att det är viktigt för framtida forskning att fokusera på simultan modellering av flera tidsskalor i en modell med konkurrerande risker och flera tillstånd. Det finns ett ökande intresse för att använda flertillståndsmodeller i kliniska cancerprövningar av fas II och III och där behövs optimal design. Sist men inte minst så går det att använda komplexa modeller med många parametrar för sammansatta forskningsfrågor och för att hantera de stora datamängder som numera finns tillgängliga, särskilt i Sverige där vi har så bra register.
Avhandling
“Development and application of competing risks and multi-state models in cancer epidemiology.”
Nikolaos Skourlis. Karolinska Institutet (2023), ISBN: 978-91-8016-934-9