Statiner testas mot svår leversjukdom
Vid en förutsättningslös samkörning av ett helt gäng hälsoregister föll ett spännande samband ut. Kan kanske patienter med leversjukdomen PSC vara hjälpta av att få en vanlig och billig blodfettssänkare ur standardrepertoaren? Det undersöks nu i en klinisk prövning.
Text: Annika Lund, först publicerad i Medicinsk Vetenskap nr 4 2023 / Tema: Levern
I fjol transplanterades 166 levrar i Sverige. Ungefär 25 gick till patienter med PSC, primär skleroserande kolangit, som är en ovanlig sjukdom, men en av de vanligaste orsakerna till levertransplantation.
– Det här är en sjukdom som drabbar unga personer. Medelåldern för insjuknande ligger mellan 35 och 40 år, men även barn drabbas. Vi undersökte nyligen hur det gått för 125 barn med PSC. En av dem behövde transplantateras före vuxen ålder, säger leverläkaren Annika Bergquist, professor vid institutionen för medicin, Huddinge vid Karolinska Institutet.
Bra behandling saknas
Vid PSC blir gallgångarna i levern inflammerade. Som en följd kan förträngningar uppstå så att gallan inte kan flöda ut utan stannar kvar i levern. Den kvarvarande gallan retar levern och skapar ytterligare inflammation, vilket leder till att ärrvävnad bildas. Det kan på sikt utvecklas till skrumplever som innebär en ökad risk för levercancer.
Mycket är oklart kring sjukdomen, som hur den egentligen uppstår och varför vissa har mer aggressiv sjukdom än andra. En nära koppling till inflammatorisk tarmsjukdom, särskilt ulcerös kolit är dock klarlagd.
Det saknas bra behandling. I dag ges ett läkemedel som tunnar ut gallvätskan så att den kan passera förträngningar, som också kan öppnas med ballongvidgning eller ibland stent. Men varannan patient når ett stadium då de antingen avlider eller behöver en transplantation efter ungefär 20 års sjukdom.
Annika Bergquist och hennes kollegor gjorde för några år sedan en registerstudie med förhoppning om att få fram nya forskningsfrågor att gå vidare med. Och den gav napp.
Klinisk studie har startat
Forskarna följde upp nära 3 000 svenskar med PSC via flera hälsoregister – Läkemedelsregistret, Dödsorsaksregistret, Cancerregistret och Patientregistret. Och ett tydligt mönster föll ut. Patienter som tog mycket vanliga blodfettssänkande statiner hade bättre prognos. I den gruppen förekom dödsfall och levertransplantationer hälften så ofta som hos dem som inte tog detta läkemedel.
– Men vi kan inte utifrån en registerstudie dra slutsatsen att statiner har effekt på PSC. De här patienterna tog läkemedlet av andra skäl, kanske något hjärt-kärlrelaterat. Så vi fick inga exakta svar om PSC men en bra frågeställning att jobba vidare med, säger Annika Bergquist.
Forskarna har startat en ny studie, med stort anslag från Vetenskapsrådet. 700 patienter med PSC lottas till att få antingen 40 mg simvastatin eller placebo under fem års tid. Forskarna ska undersöka skillnader kring dödlighet, levertransplantation, levercancer och varixblödningar, en allvarlig komplikation vid skrumplever. Hittills har drygt hälften av patienterna inkluderats så det är flera år kvar till resultat.
– I slutet av 2023 har vi treårskontroll för den första patienten, säger Annika Bergquist.