Prediktionsdrivna regler för beslut, randomiserad kontrollstudiedesign och överlevnadsanalys
Prediktionsmodeller har börjat bli en del av vår vardag och de har också blivit allt mer användbara inom medicinsk vetenskap i takt med att tekniken utvecklas. Ökad förståelse för olika sjukdomar och behandlingar gör att vi kan använda förutsägelser baserat på prediktiva biomarkörsignaturer för att optimera resultatet av en behandling för allt mer specifika grupper.
I sina doktorandstudier har Adam Brand vid institutionen för medicinsk epidemiologi och biostatistik utvecklat prediktionsdrivna beslutsregler, identifierat randomiserade kontrollerade studier (RCT) som kan användas för att utvärdera de prediktionsdrivna beslutsreglerna och gjort överlevnadsanalyser. Hans studier omfattar fem projekt som vid en första anblick kan verka osammanhängande, men när man tar en närmare titt ser man att de följde en naturlig tankeprocess där man fortsatte att ställa frågan "Vad kommer härnäst?".
I sitt första projekt utvecklade Adam nya prediktionsbaserade beslutsregler för behandling av HIV-patienter. I det andra projektet identifierade han en lämplig RCT-design för att testa effektiviteten hos de förutsägelsedrivna beslutsreglerna för sjukdomen. I projekt 3-5 studerade han hur man kan analysera de överlevnadsdata som förväntades från den prediktionsdrivna RCT-designen. Adam utvecklade nya implementeringar för statistikprogrammet R av RMST-baserade statistiska slutledningsmetoder och jämförde dessa metoder med befintliga standardmetoder för att testa för skillnader i överlevnad mellan två grupper i realistiska gruppsekventiella RCT-uppsättningar.
Kan du berätta något om de viktigaste resultaten i din avhandling?
–Under arbetets gång upptäckte vi vissa brister i den aktuella forskningen, och vi tyckte att det var viktigt att fylla i där kunskap saknades och korrigera felaktigheter. Jag tycker att vi har utvecklat lovande prediktionsdrivna beslutsregler för behandling av HIV, och att vi har utvecklat en djup förståelse för hur man rigoröst testar dessa regler, och hoppas att vi med detta kan bidra till den statistiska kunskapen.
Hur tycker du att forskningen ska fortsätta framöver på det här området?
–Jag skulle vilja se en bekräftande randomiserad studie utförd i de resursbegränsade regioner för vilka dessa poolade testmetoder är avsedda. Om två prövningar visar att metoderna ger ökad effektivitet utan att riskera patienternas säkerhet, bör metoderna implementeras och förhoppningsvis möjliggöra för fler HIV-infekterade patienter att få effektiva, regelbundna tester för HIV-behandling.
Avhandling
“Prediction-driven decision rules, RCT design and survival analysis.”
Adam Brand. Karolinska Institutet (2023), ISBN: 978-91-8016-941-7