Nobelpriset i fysiologi eller medicin: “En banbrytande upptäckt som äntligen har belönats”
Amerikanerna Victor Ambros och Gary Ruvkun delar årets Nobelpris i fysiologi eller medicin. De prisas för sina upptäckter av mikroRNA, som har en avgörande roll för att komplexa organismer kan utvecklas. På Karolinska Institutet pågår det forskning om hur dessa små molekyler kan få en klinisk tillämpning.
– Det här är en extremt viktigt upptäckt av en grundläggande mekanism för genreglering i celler, säger Rickard Sandberg, professor vid institutionen för cell- och molekylärbiologi, Karolinska Institutet och ledamot i Nobelförsamlingen.
Årets Nobelpris handlar om upptäckten av en mekanism som används i våra celler för att styra geners aktivitet. Vi har samma uppsättning DNA i alla våra celler och det innehåller instruktioner för att bilda proteiner, men vilka proteiner som bildas varierar beroende på celltyp.
När DNA ska läsas av måste det först kopieras i en nästan likadan molekyl som kallas mRNA eller budbärar-RNA, som kodar för bildandet av ett specifikt protein. Men de små mikroRNA-molekylerna kan förhindra att proteinet bildas. De fungerar som en av- och på-knapp som gömmer delar av budskapet från generna. På så sätt kan mikroRNA vara avgörande för att våra celler blir vad de blir – tarmceller, muskelceller och hjärtceller till exempel.
– Det här är ett system som i djur har evolverat fram under hundratals miljoner år från uppkomsten av multicellulära organismer såsom tidiga havsanemoner och fram till nu, säger Rickard Sandberg.
En av dem som jobbat tillsammans med Gary Ruvkun är KI-forskaren Christian Riedel, forskare vid institutionen för medicin, Huddinge. Han var postdoktor vid Nobelpristagarens labb vid Harvard Medical School mellan 2007 och 2012 för att studera hur åldrande kan saktas ned.
– Det var en väldigt positiv erfarenhet att ha honom som chef. Gary var en väldigt vänlig och positiv person som var väl omtyckt av alla, säger Christian Riedel och fortsätter:
– Gary har en väldigt stark passion för forskning och en stark drivkraft att göra nya upptäckter. Upptäckten av mikroRNA gjordes tidigt i hans forskarkarriär – 1993. Trots det dalade aldrig hans entusiasm och ambition.
Till skillnad från 2023 års medicinpris som hade en direkt koppling till covid-19-vaccin går årets pris till grundforskning. Det finns dock flera potentiella tillämpningar. Bland annat pågår många kliniska studier världen över med förhoppning att utveckla biomarkörer och läkemedel baserat på forskning om mikroRNA.
På Karolinska Institutet pågår det forskning om mikroRNA och dess betydelse vid hjärt-kärlsjukdom.
John Pernow, professor vid institutionen för medicin, Solna har ett projekt där de studerar orsaken till varför typ 2 diabetes-patienter får hjärt-kärlkomplikationer.
– Vi har sett att mikroRNA kan försämras hos patienter med typ 2-diabetes, vilket leder till en ökad risk för skada på blodkärlen, säger John Pernow.
Forskarna har undersökt en specifik typ av denna molekyl som försämras vid typ 2-diabetes – den kallas mikroRNA 210. Tanken är att framställa ett läkemedel som ökar nivåerna av just detta mikroRNA för att förhindra att hjärt-kärlkomplikationer uppstår.
– Vi vet att mikroRNA har stor betydelse för hur celler fungerar normalt och vid sjukdom. Förutom att mikroRNA skulle kunna användas för att utveckla potentiella läkemedel så skulle man via blodprov kunna analysera mikroRNA och se förloppet vid sjukdom. Det kan på det sättet användas som biomarkörer.
Sårläkning är ett annat område där mikroRNA används på Karolinska Institutet. Ning Xu Landén, docent vid institutionen för medicin, Solna forskar om hur mikroRNA påverkar huden vid sårläkning och psoriasis.
– Jag är helt överväldigad över att den här banbrytande upptäckten äntligen har belönats med Nobelpriset, utbrister hon.
Ning Xu Landén berättar att intresset för mikroRNA har minskat senaste tiden, sannolikt på grund av att fältet upplevs som väl utforskat redan.
– Men jag håller inte med om det. Det finns många angelägna frågor och utmaningar som kvarstår, särskilt när det gäller att överföra kunskapen till att få klinisk användning, säger Ning Xu Landén och fortsätter:
– Jag är övertygad om att mikroRNA är ett av de mest lovande terapeutiska målen, och deras ringa storlek gör det lättare att övervinna utmaningar jämfört med andra genterapier. Jag hoppas att årets Nobelpris väcker nytt intresse och att det leder till mer stöd från den akademiska världen, näringslivet och samhället.