Ovanlig sjukdom kostar samhället miljoner varje år

Forskare från Karolinska Institutet och Newcastle University i Storbritannien har för första gången beräknat vad sjukdomen Duchennes muskeldystrofi (DMD) kostar sjukvården, drabbade familjer och samhället som helhet. Enligt resultaten, som publiceras den 2 juli i vetenskapstidskriften Neurology, medför en typisk DMD-patient en årlig kostnad på upp till 800 000 kronor, vilket i Sverige resulterar i en total ekonomisk börda på 480 miljoner kronor per år.

Varje år drabbas omkring en av 3 500 nyfödda pojkar av DMD. Sjukdomen karaktäriseras av progressiv muskelförsvagning, som orsakas av brist på ett protein (dystrofin) som krävs för att bibehålla muskelstyrka. Vid tolv års ålder har de flesta patienter förlorat förmågan att gå, även om steroidbehandling kan förlänga den tid som de drabbade kan röra sig utan rullstol. Till följd av det aggressiva sjukdomsförloppet medför DMD en rad svåra komplikationer, inklusive skolios, kardiomyopati, andnings- och hjärtsvikt. Den förväntade livslängden för DMD-patienter är omkring 30 år.

Den nu publicerade studien bygger på enkätsvar från 770 DMD-patienter i Tyskland, Storbritannien, Italien och USA, som besvarats tilsammans med en närstående (till exempel förälder). Analysen visar att den direkta årliga sjukdomskostnaden per patient (cirka 160 000 – 360 000 kronor) i samtliga länder var mellan sju och sexton gånger högre än den genomsnittliga vårdkostnaden per patient. I kostnadsberäkningen ingår läkarbesök, provtagning av olika slag, läkemedel, medicinsk apparatur och hjälpmedel, samt kostnader för informell vård av en närstående. Forskarna tittade dessutom på faktorer som indirekta kostnader för minskad arbetsförmåga och sänkt livskvalitet. Den årliga kostnaden per drabbat hushåll beräknades till motsvarande 400 000 – 500 000 kronor, vilket inkluderar kostnader såsom patientavgifter, utgifter för läkemedel och hjälpmedel, samt inkomstbortfall.

Forskarna bakom resultaten påpekar att ovanliga sjukdomar som DMD ofta är underfinansierade och att stora delar av samhällskostnaden ofta är dold, eftersom den i många länder bärs av patienternas familjer. Ett annat stort problem som forskarna lyfter fram är att samhället inte satsar tillräckligt mycket för att utveckla nya behandlingar och inrätta specialistkliniker för personer med DMD.

Arbetet med studien har utförts av Erik Landfeldt, doktorand vid Institutet för miljömedicin, Karolinska Institutet, i samarbete med en forskargrupp från Institute of Genetic Medicine, Newcastle University, som leds av professor Katharine Bushby. Forskningen har finansierats av läkemedelsföretaget GlaxoSmithKline.

Publikation

“The Burden of Duchenne Muscular Dystrophy: An International, Cross-Sectional Study”, Erik Landfeldt, Peter Lindgren, Christopher F. Bell, Claude Schmitt, Michela Guglieri, Volker Straub, Hanns Lochmüller, Katharine Bushby.
Neurology online Published online before print July 2, 2014, doi: 10.1212/WNL.0000000000000669