KI-forskarna Anders Kvanta och Fredrik Lanner får 10 miljoner i anslag
KI-forskarna Anders Kvanta och Fredrik Lanner erhåller tio miljoner i forskningsanslag från Erling-Perssons Stiftelse. Anslaget avser en klinisk fas 1-studie om ögon- och folksjukdomen åldersförändring i gula fläcken (makuladegeneration). Genom att transplantera näthinneceller från embryonala stamceller hoppas forskarna förhindra ytterligare synförlust och i förlängningen återge förlorad syn.
Folksjukdomen åldersförändring i gula fläcken, eller makuladegeneration som den också heter, leder till förlust av det centrala seendet som behövs för att läsa text och känna igen ansikten.
Orsaken är att syncellernas stödjeceller, de retinala pigmentepitelcellerna, i gula fläcken dör. I dag finns ingen behandling för sådan så kallad torr förändring, som är en gradvis process över många år.
Erling-Perssons Stiftelse har tilldelat Anders Kvanta, professor vid institutionen för klinisk neurovetenskap, Karolinska Institutet, och Fredrik Lanner, senior forskare vid institutionen för klinisk vetenskap, intervention och teknik, Karolinska Institutet, ett forskningsanslag på tio miljoner kronor över tre år.
Förhindra ytterligare synförlust
Anslaget gör det möjligt att genomföra en klinisk fas 1-prövning inom ramen för studien "A first-in-human clinical trial on embryonic stem cell-derived retinal cells for macular degeneration”.
Syftet med den kliniska prövningen är att utvärdera säkerheten och effekten hos transplanterade retinala pigmentepitelceller, en typ av näthinneceller som behöver ersättas, framställda från embryonala stamceller.
– Andra behandlingar av den torra formen av makuladegeneration som är under utveckling kommer enbart att kunna bromsa synförlusten. Vi hoppas kunna förhindra ytterligare synförlust och i förlängningen återge förlorad syn genom att ersätta de celler i näthinnans gula fläcken som gradvis förlorats med nya näthinneceller från embryonala stamceller, säger Anders Kvanta.
I den kliniska studien vill forskarna visa att transplantation av retinala pigmentepitelceller är en säker metod och att cellerna inte stöts bort. Planen är att behandla upp till 15 patienter med framskriden torr makuladegeneration. Varje patient följs noga innan man transplanterar nästa patient.
– Utöver säkerhet använder vi avancerade avbildningsmetoder för att kunna upptäcka positiva effekter som tecken på att transplanterade celler kunnat ersätta döda celler, att sjukdomsförloppet
bromsats och synen har stabiliserats, säger Fredrik Lanner.
Fredrik Lanner och Anders Kvanta har samarbetat i tio år kring forskningen om embryonala stamceller.
Förtroendefullt samarbete
De framhåller vikten av ett generöst och förtroendefullt samarbete mellan sina forskargrupper, samarbetspartners och nämner särskilt Karolinska centrum för cellterapi.
– Som stamcellsbiolog har det varit otroligt inspirerande att jobba med Anders Kvanta, då han som näthinnekirurg hela tiden har patienterna i horisonten samtidigt som han har en förståelse för komplexiteten i att utveckla en helt ny typ av behandlingsform som denna, säger Fredrik Lanner.
– För mig som kliniskt verksam ögonläkare och kirurg har det varit fantastiskt stimulerande att arbeta med Fredrik Lanner och hans världsledande forskargrupp där vi tillsammans har kunnat ta oss an en sjukdom som för så många leder till svår synförlust, säger Anders Kvanta.
Embryonala stamceller har potentialen att bilda alla celltyper i kroppen och det öppnar för nya typer av cellbaserade terapier. Fredrik Lanner och Anders Kvanta arbetar parallellt med att framställa synceller (stavar och tappar) för att i framtiden kunna behandla andra allvarliga näthinnesjukdomar.