Ny behandling för MS testad i fas 1-studie
En ny behandling för multipel skleros (MS) har visat god säkerhet och tolerabilitet i en fas 1b-studie som publiceras i tidskriften PNAS. Behandlingen bygger på patienternas egna röda blodkroppar, som används för att träna immunsystemet att tolerera ämnen som felaktigt angrips vid sjukdomen. Studien har genomförts vid University Hospital Zurich i samarbete med forskare vid Karolinska Institutet.
Multipel skleros är en autoimmun sjukdom där immunförsvaret angriper nervsystemet. Dagens behandlingar kan bromsa sjukdomsaktiviteten, men påverkar ofta immunsystemet mer generellt. Forskare arbetar därför med att utveckla behandlingar som riktar in sig på de immunreaktioner som orsakar sjukdomen, utan att påverka resten av immunförsvaret i samma utsträckning.
I den aktuella studien undersökte forskarna en ny metod där peptider, små proteinfragment, från myelin kopplats till patienternas egna röda blodkroppar. Myelin är det skyddande höljet runt nervtrådarna som ofta angrips av immunförsvaret vid MS. Målet är att skapa så kallad antigenspecifik immunologisk tolerans, vilket innebär att immunsystemet lär sig att inte reagera mot dessa ämnen. Patienterna följdes upp kliniskt, radiologiskt och med extensiva immunologiska analyser.
God toleransutveckling
Forskarna fann att behandlingen tolererades väl, med stabila kliniska- och magnetkameraundersökningar, och kunde även se en minskning av neurofilament light, en biomarkör för vävnadsskada i hjärnan, efter behandlingen. De immunologiska analyserna visade samtidigt en ökning av regulatoriska T-celler och tolerogena monocyter, vilka bidrar till att dämpa inflammation, samt minskning av proinflammatoriska autoreaktiva T-celler. Detta belyser behandlingens verkningsmekanism och stämmer väl överens med toleransutveckling.
– Vi har i detalj kunnat följa dynamiken i det patologiska autoreaktiva immunsvaret under behandlingen vilket både belyser behandlingens verkningsmekanism samt den underliggande patofysiologin vid MS, säger Mattias Bronge, läkare och anknuten forskare vid institutionen för klinisk neurovetenskap och en av de KI-anknutna forskarna som bakom artikeln.
Då detta var en fas 1 studie med ett begränsat antal deltagare och inte var utformad för att utvärdera behandlingseffekt, behöver resultaten bekräftas i större studier innan några slutsatser kan dras om metodens kliniska nytta.
– Efter mer än två decenniums utvecklingsarbete har vi nu överkommit det första kliniska hindret för att kunna nå patienter med behandlingen” säger studiens sistaförfattare Roland Martin från UZH’s Institute of Experimental Immunology och anknuten forskare vid institutionen för klinisk neurovetenskap, Karolinska Institutet.
Samarbete med KI
Studien har genomförts vid University Hospital och University of Zurich i samarbete med forskare vid Karolinska Institutet och flera andra forskningsinstitutioner. Forskningen har finansierats av bland annat Wyss Zurich, European Research Council (ERC), University of Zurich, Swiss National Science Foundation, Vetenskapsrådet, Hjärnfonden samt Knut och Alice Wallenbergs Stiftelse. Flera av forskarna har rapporterat patent, företagskopplingar eller arvoden från läkemedelsföretag, vilket redovisas i den vetenskapliga artikeln.
Publikation
"Treatment of multiple sclerosis with peptide-coupled red blood cells induces antigen-specific T regulatory cells",
Lutterotti A, Ludersdorfer T, Docampo M J, Martin R, Bronge M, Thomas O G, et al., PNAS, Online 31 augusti 2026, doi:10.1073/pnas.2614908123.