Ny avhandling om statistiska metoder för praktisk tillämpning i vårdutvärdering
En ny avhandling från Karolinska Institutet fokuserar på avancerade statistiska metoder för att kunna förutsäga långsiktiga patientutfall och därmed stödja beslutsfattande och utvärdering av metoder inom hälso- och sjukvården. Avhandlingen fokuserade på kronisk myeloisk leukemi med målet att ge bättre information inför kliniska policybeslut.
Enoch Yi-Tung Chen, doktorand vid institutionen för medicinsk epidemiologi och biostatistik, har studerat hur man kan göra bättre förutsägelser om hur många år patienter kommer att leva för att undvika orealistiska överlevnadsprognoser.
Vad är de viktigaste resultaten i din avhandling?
– När forskare försöker förutsäga hur länge patienter med en viss sjukdom sannolikt kommer att leva, brukar man tänka på risken att dö på två sätt: för det första, den grundläggande risken att dö som gäller alla och för det andra, den extra risken att dö av själva sjukdomen. Denna metod kallas ”relativ överlevnadsextrapolering”. Med hjälp av data från Cancerregistret fann vi att modellering av grundläggande och extra risker att dö separat gav mer exakta överlevnadsprognoser. Vi tillämpade en så kallad flertillståndsmodell för att undersöka kvalitetsjusterade levnadsår hos patienter med kronisk myeloisk leukemi (KML), en blodcancer som kan hanteras väl med behandling. Vi såg att även om KML-patienter förlorar få levnadsår jämfört med befolkningen i övrigt, förlorar de i genomsnitt fortfarande fler kvalitetsjusterade levnadsår, vilket indikerar att deras livskvalitet skulle kunna förbättras. Slutligen undersökte vi den ekonomiska effekten av KML på Sveriges hälso- och sjukvårdssystem med våra uppdaterade modeller. Antalet personer som lever med KML förväntas nästan fördubblas mellan 2015 och 2030, men behandlingskostnaderna minskar, och detta förväntas bidra till att minska den totala ekonomiska bördan.
Varför blev du intresserad av det här ämnet?
– Det var under mina masterstudier i epidemiologi vid KI som jag insåg vikten av att beakta både hälsorisker och resursanvändning när man utformar sjukvården. Detta ledde mig vidare till att fokusera på att utveckla statistiska metoder för hälsoekonomisk modellering.
Vad tycker du bör göras i framtidens hälso- och sjukvård och forskningen?
– I framtida forskning bör man fokusera på att förbättra överlevnadsextrapolering vid utvärdering av metoder inom hälso- och sjukvården, inklusive att förbättra metodologi som t ex maskininlärning, förfina flertillståndsmodellering och använda registerdata på bästa sätt. Forskningssamarbete mellan den akademiska världen, industrin och tillsynsmyndigheter är avgörande för att säkerställa att metodologiska framsteg leder till tillförlitligt, patientcentrerat beslutsfattande.