15 miljoner till forskning om cellterapi för Parkinsons sjukdom

Vid Parkinsons sjukdom dör nervceller i hjärnan som producerar dopamin, ett ämne som är viktigt för att styra rörelser. När cellerna försvinner uppstår symtom som skakningar, stelhet och svårigheter att röra sig. 

I ett nytt forskningsprojekt vid Karolinska Institutet arbetar Johan Ericson och hans forskargrupp med att utveckla metoder för att ersätta dessa förlorade celler och därigenom återskapa de motoriska funktioner som påverkas av sjukdomen, snarare än att enbart bromsa sjukdomsförloppet eller lindra symtom.

Stamceller som utgångspunkt

Projektet bygger på arbete med pluripotenta stamceller. Det är celler som har förmågan att utvecklas till alla olika celltyper som finns i kroppen. I laboratoriet kan de fungera som ett slags biologiskt råmaterial, men de måste styras mycket noggrant för att bli användbara.

– Utmaningen är inte att skapa celler i största allmänhet, utan att skapa rätt celltyp. Vid Parkinsons är det en specifik sorts dopaminproducerande nervceller som går förlorade, säger Johan Ericson.

I forskargruppen används noggrant kontrollerade odlingsförhållanden och signalmolekyler för att efterlikna de biologiska processer som sker under embryoutvecklingen, när dessa dopaminceller normalt bildas i hjärnan. Målet är att ta fram dopaminerga förstadieceller som motsvarar de celler som finns i hjärnans mellersta delar och som senare kan mogna till fullt fungerande nervceller.

Ett långsiktigt arbete med fokus på kvalitet

En viktig del av projektet är att ta fram celler av hög kvalitet som efter transplantation ger upphov till en hög andel av fungerande dopaminceller. Det har länge varit en utmaning inom forskningen, eftersom tidigare studier ofta visat att bara en liten del av de transplanterade cellerna blir dopaminceller. I stället utvecklas majoriteten av cellerna till andra, oönskade celltyper. Det gör behandlingen mindre effektiv och kan i vissa fall även innebära risker.

– Våra prekliniska studier ser mycket lovande ut. De allra flesta cellerna utvecklas till fungerande dopaminproducerande nervceller som snabbt återskapar motorisk funktion efter transplantation i en djurmodell av Parkinsons sjukdom. Med stödet vi erhållit från Novo Nordisk Fonden hoppas vi kunna ta de sista stegen mot kliniska försök i människa, säger Johan Ericson. 

Finansiering

Anslaget på 10 miljoner danska kronor (motsvarande 15 miljoner SEK) kommer från Novo Nordisk Foundations program Regenerative Medicine Catalyst Grants, som stödjer tillämpad och translationell forskning inom regenerativ medicin.

Forskningen bedrivs vid Karolinska Institutet. Projektet finansieras av Novo Nordisk Foundation. Finns inga rapporterade intressekonflikter.