Publicerad: 2024-06-24 16:50 | Uppdaterad: 2024-07-08 12:54

Tidslinje om barncancer - från hopplöshet till precision

DNA Genetic Material Helix
Foto: Gerd Altmann Pixabay

Prognosen för barncancer har förbättrats kraftigt, men fortfarande kan inte alla barn behandlas effektivt. Nu införs helgenomsekvensering som möjliggör mer skräddarsydda behandlingslösningar.

Sidney Farber
Sidney Farber, foto: Wikimedia commons

Text: Fredrik Hedlund, först publicerad i Medicinsk Vetenskap nr 2 2024 

Tidigt 1900-tal. Dystert. Fram till 1970-talet överlevde endast en till två av tio barn med cancer. Många behandlades inte alls eftersom prognosen var så dålig och det ansågs oetiskt att förlänga lidandet.

1947. Cellgift. Den amerikanska barnläkaren Sidney Farber kan i en klinisk studie för första gången visa positiva resultat av behandling med ett cytostatikum på leukemi hos barn. De behandlade barnen får uppleva en tid av förbättring, men dör tyvärr senare. Det blir dock starten på en jakt på bättre behandlingsstrategier.

1964. Kombination. Den första kliniska studien där en kombination av två cytostatika används för att behandla leukemi hos barn genomförs på St Judes barnsjukhus i Memphis, Tennessee, USA. Barnen får en längre tid av remission jämfört med behandling med ett cytostatikum, men cancern kommer tyvärr tillbaka och alla dör senare.

1971. Framgång. Den femte kombinationsstudien vid leukemi (Study V) från St Judes barnsjukhus förändrar allt. Fem cytostatika i så höga doser som barnen kan klara av kombineras med strålning. Av totalt 35 barn går 31 i remission i mer än sex månader och 50 procent botas och överlever.

Nalle
Foto: Getty

1979. Svensk vård. Den 1 april öppnar Nordens första barncanceravdelning, ”Barnavdelning för blod- och tumörsjukdomar”, med tio vårdplatser vid barnkliniken på Karolinska sjukhuset.

2013. Målsökande. Läkemedlet  imatinib (Glivec) godkänns för behandling av barnleukemi. Det blockerar ett enzym som stimulerar tillväxt av cancercellerna. Efter det har flera målsökande läkemedel godkänts.

2016. Tumörkarta. WHO presenterar ett nytt klassificeringssystem för hjärntumörer. I det nya systemet ingår en genetisk tumörkarta som gör det möjligt att urskilja tumörer som svarar olika bra på olika behandlingar.

2018. Immunterapi. Allt fler behandlingar utnyttjar kroppens eget immunförsvar. Läkemedlet blinatumomab (Blincyto) godkänns år 2018 för användning mot barnleukemi, vilket även CAR-T-behandling gör året efter. Till immunterapierna räknas även allogen stamcellstransplantation.

2021. Precisionsdiagnostik. Forskningsprojektet GMS barncancer utvärderar i samarbete med sjukvården och Barntumörbanken nyttan med helgenomsekvensering, kartläggning av hela arvsmassan, hos cancerdrabbade barn. Följden blir att helgenomsekvensering införs som rutin i svensk barncancervård.

Johanna Sandgren
Johanna Sandgren, foto: Martin Stenmark

Genetisk karta ger hopp om bättre behandlingar

I Barntumörbanken samlas vävnadsprover och blodprov från barn som drabbats av hjärntumörer eller andra solida tumörer. Verksamheten började 2010 och sedan 2015 helgenomsekvenseras proverna, det vill säga alla gener kartläggs. 

– Eftersom cancer i grunden beror på DNA-skador i tumörcellerna så är helgenomsekvensering en bra metod för att förstå saker som uppkomstmekanismer, varför vissa tumörer är mer elakartade, vilka förändringar det kan gå att utveckla läkemedel mot och vilka markörer som är användbara som diagnostisk information, säger Johanna Sandgren, forskare i cancergenomik och chef för Barntumörbanken vid Karolinska Institutet.

Informationen är oftast direkt användbar vid diagnos och ibland även för vård av den enskilda patienten. Men den används också i forskning och kan visa vägen till framtida behandlingar med färre biverkningar och ökad överlevnad.

– Med mer individuell genomisk kartläggning ökar möjligheterna till förfinad diagnostik och skräddarsydd behandling. Den ökade biologiska kunskapen ger också förutsättningar för ytterligare utveckling av nya terapier, samt ökad förståelse för den minoritet av fall där medfödda mutationer är en orsakande komponent, säger Johanna Sandgren.

Fakta om barncancer

Varje år får cirka 350 barn diagnosen cancer i Sverige. Diagnoserna fördelar sig i tre ungefär lika stora grupper bestående av leukemier, hjärntumörer samt andra solida tumörer och lymfom. Överlevnaden är i snitt 85 procent, men många drabbas av sena komplikationer av den tuffa behandlingen.

Framtidens utmaningar

Färre senkomplikationer
Sju av tio överlevare efter barncancer drabbas av olika komplikationer efter behandlingen. Det handlar om diabetes, hjärt-kärlproblem, hormonrubbningar, hjärnproblem och sekundärtumörer. En stor del av forskningen kring barncancer idag går ut på att hitta behandlingsstrategier som är lika effektiva att bota barnen, men som inte ger lika mycket sena komplikationer.

Foto: Getty Images
Foto: Getty Images

Bättre överlevnad
Att fler än åtta av tio barn med cancer nu överlever är naturligtvis fantastiskt bra. Men det finns fortfarande en stark önskan att öka överlevnaden ytterligare. Den nya tekniken att kartlägga alla patienters genuppsättning och samla data för forskning öppnar för nya möjligheter till nya bättre behandlingar.

Källor: Barncancerfonden, På tröskeln till en barncancer-revolution, 2023. R.J.A. Aur et al, Central Nervous System Therapy and Combination Chemotherapy of Childhood Lymphocytic Leukemia, Blood, 1971. A. Kreuger et al, Akut lymfatisk leukemi hos barn i Sverige 1968–2001, Läkartidningen, 2004. M.M. Hudson et al, Milestones in the Curability of Pediatric Cancers, Journal of Clinical Oncology, 2014.  E Wadensten et al, Diagnostic Yield From a Nationwide Implementation of Precision Medicine for all Children With Cancer, Precision Medicine, 2023, med flera.