Stamcellsterapi minskar benbrott hos barn med medfödd benskörhet
En ny studie från Karolinska Institutet och Karolinska universitetssjukhuset visar att stamcellsterapi kan minska benbrott med upp till 78 procent hos barn med den sällsynta sjukdomen osteogenesis imperfecta (OI), även kallad medfödd benskörhet.
Vid den internationella OI-konferensen i Hongkong presenterades nyligen tvåårsresultat från BOOSTB4-studien, världens första kliniska prövning som kombinerar både prenatal och postnatal stamcellsterapi för OI. Några av barnen har behandlats redan före födseln, så kallad in utero-behandling.
Resultaten är lovande: över hälften av de behandlade barnen i studien hade inte drabbats av några benbrott alls under det andra året efter behandlingen.
– För familjer som lever med OI innebär varje fraktur en stor påfrestning. Att se att mer än hälften av de behandlade barnen inte haft några frakturer alls under det andra året är oerhört hoppfullt. Det ger oss kraft att fortsätta utveckla behandlingen, säger Cecilia Götherström, docent vid institutionen för klinisk vetenskap, intervention och teknik, KI, och koordinator för studien.
Samlad satsning ligger bakom studien
Studien som inleddes 2020 och nu befinner sig i sin uppföljningsfas, genomfördes vid Karolinska universitetssjukhuset. De celler som användes framställdes på Vecura – en GMP-certifierad tillverkningsenhet för avancerade terapiläkemedel.
Vecura utgör en central del av Karolinska ATMP-centrum, som etablerades 2023 som ett gemensamt initiativ mellan Karolinska Institutet och Karolinska Universitetssjukhuset. Syftet med centret är att samordna forskning, produktion och klinisk användning av avancerade terapier, för att påskynda utvecklingen av nya behandlingsmetoder.
Stamceller kan förändra sjukdomsförloppet
BOOSTB4-studien visar att behandling med mesenkymala stamceller, som har hög benbildande förmåga, inte bara kan minska antalet frakturer utan också potentiellt förändra sjukdomens förlopp. Det gör terapin till en möjlig sjukdomsmodifierande behandling, något som hittills saknas helt för OI.
– BOOSTB4 är resultatet av ett unikt multidisciplinärt europeiskt samarbete där forskning, klinik och avancerad cellterapi möts. Det visar att när forskning och klinik går hand i hand kan vi förändra livet för våra patienter, säger Cecilia Götherström.
Osteogenesis imperfecta är en ärftlig sjukdom som leder till sköra ben, försämrad tillväxt och andra allvarliga symtom. Idag finns ingen godkänd behandling som påverkar sjukdomens grundorsak, vården är främst inriktad på att förebygga frakturer och förbättra rörlighet.
Om studien
BOOSTB4-studien leds av Karolinska Institutet med stöd från bland annat EU:s Horizon 2020-program och Vetenskapsrådet. Projektet samlar forskare och institutioner från flera europeiska länder och koordineras av Cecilia Götherström, docent vid institutionen för klinisk vetenskap, intervention och teknik på Karolinska Institutet samt laboratoriechef vid Karolinska universitetssjukhuset. Huvudprövare är Eva Åström, forskare vid institutionen för kvinnors och barns hälsa på Karolinska Institutet samt läkare och barnneurolog vid Karolinska universitetssjukhuset.