Doktorandkursen som tar cell- och genterapi från labb till patient
Karolinska Institutet genomförde i oktober 2025 en helt ny tvåveckorskurs som gav doktorander en unik inblick i hur avancerade terapiläkemedel som bygger på celler, gener eller vävnader, så kallade ATMPs (Advanced Therapy Medicinal Products), utvecklas och produceras.
Kursen, som ges inom ramen för den nationella forskarskolan för ATMP, motsvarar tre högskolepoäng och kombinerar teori med praktiska moment. Nästa kurstillfälle blir 12-24 oktober 2026.
En resa genom hela kedjan
Kursen är utformad för att ge en övergripande förståelse av hela utvecklingskedjan för cell- och genterapier, från den tidiga forskningen till den kliniska produktionen. Deltagarna får lära sig att upprätta standardiserade arbetsrutiner (SOP:er), kontrollera produktens renhet och funktion samt fördjupa sig i skillnaderna mellan pre-GMP och GMP. GMP (Good Manufacturing Practice) innebär internationella riktlinjer för hur läkemedel ska produceras på ett säkert och kontrollerat sätt, och kursen visar hur processer kan överföras mellan forskningsmiljöer och GMP-reglerade produktionsmiljöer.
Praktiska moment och studiebesök
Förutom föreläsningar, seminarier och workshops får doktoranderna arbeta praktiskt i KI:s pre-GMP-laboratorium. Där producerar och formulerar de bland annat mRNA (messenger-RNA, en mall för proteinsyntes) och genetiskt modifierade celler i slutna bioreaktorsystem. Kursen innehåller också studiebesök på GMP-anläggningar och på kliniker som använder cell- och genterapi samt på lokala ATMP-företag.
Exempel från verkligheten
För att illustrera komplexiteten användes verkliga fall från aktörer som Vecura, Nextcell, KITM, Procella, sjukhusapotekens radioberedningar och AFERES (KITM) i den första kursen. Genom dessa exempel fick deltagarna en tydlig bild av hur forskningsresultat kan utvecklas till produkter som når kliniska prövningar och i förlängningen patienter. Kursen innehöll också föreläsningar om genterapi och CAR T-celler, vilket gav deltagarna en djupare förståelse för hur dessa terapier används i praktiken.
– Vilken resa! Under två intensiva veckor fick vi dyka ner i hela kedjan för ATMP, från forskning till GMP-produktion. Praktiska moment, studiebesök hos aktörer som Vecura och SmartCella och insikter från experter gjorde kursen både lärorik och otroligt inspirerande, säger Sarah Kieler Saietz, doktorand vid institutionen för klinisk vetenskap, intervention och teknik, Karolinska Institutet.
Fokus på regelverk och kvalitet
En stor del av kursen ägnas åt de regulatoriska och juridiska aspekterna kring ATMPs. Deltagarna får en översikt över regelverk som GLP, GDP, GMP, QC/QA och standarder som ATMP/JACIE. Denna kunskap är avgörande för att förstå hur nya terapier kan godkännas och implementeras i vården.
Behörighetskrav och kursdatum
Kursen riktar sig främst till doktorander inom den nationella forskarskolan för ATMP, National ATMP Research School, men ett begränsat antal platser finns även för andra KI-doktorander med intresse för avancerade terapiläkemedel.
National ATMP Research School är ett samarbete mellan Sveriges främsta lärosäten för att förbereda doktorander med djup förståelse och forskningserfarenhet inom utveckling och klinisk användning av ATMP:s). Kursen kommer att hållas igen 12-24 oktober 2026.
En satsning på framtidens forskare
Kursen genomför på ANA Futura vid KI Campus Syd och kombiner föreläsningar på förmiddagarna med laborationer på eftermiddagarna. Genom att erbjuda denna typ av utbildning stärker Karolinska Institutet kompetensen hos nästa generation forskare och bidrar till att Sverige kan ta en ledande roll inom utvecklingen av avancerade terapier.