Knut Steffensen ska ta cell- och genterapi från forskningslabbet till patienterna
Knut Steffensen leder nyinvigda Karolinska ATMP-centrum, en satsning som ska omvandla forskning inom cell- och genterapi till färdiga behandlingar. Med erfarenhet från både akademin och läkemedelsindustrin vill han sammanföra det bästa av två världar.
När Knut Steffensen ska berätta om sin nya roll som föreståndare för Karolinska ATMP-centrum vävs det personliga ihop med det professionella. Han har 20 års erfarenhet från akademin och Karolinska Institutet, där som docent i molekylärbiologi och forskargruppsledare.
Ovanpå det har han arbetat åtta år i läkemedelsindustrin, bland annat med att introducera CAR-T, immunterapi mot cancer, i vården.
Personligt engagemang en drivkraft
Men han har också förlorat en ung syster i cancer, och han har en son med Schuurs-Hoeijmakers syndrom. Både cancer och sällsynta genetiska sjukdomar är områden där cell- och genterapi kan öppna nya behandlingsmöjligheter.
– Jag har personliga grunder till att vilja arbeta inom det här fältet. Min förhoppning är att vi ska kunna erbjuda effektiva och botande behandlingar mot cancer, och även kunna upptäcka och behandla genetiska sjukdomar tidigt, säger Knut Steffensen, docent vid institutionen för laboratoriemedicin, KI.
Som föreståndare för ATMP-centrum ska han leda arbetet med att förverkliga denna vision och ta cell-, gen- och vävnadsterapier från forskningsbordet till patienterna. Centrumet är ett gemensamt initiativ från Karolinska Institutet och Karolinska Universitetssjukhuset och ligger i Flemingsberg.
Motverka stuprör del av uppdraget
ATMP står för advanced therapeutical medicinal products och omfattar en grupp läkemedel baserade på gener, celler eller vävnader, som erbjuder helt nya möjligheter till individanpassade behandlingar. Redan idag har dessa läkemedel väsentligt förbättrat överlevnaden för patienter med blodcancer. Intensiv forskning pågår när det gäller solida tumörer och sällsynta genetiska sjukdomar.
ATMP-centrums uppdrag är att accelerera utvecklingen och fungera som en länk mellan de olika funktioner som behövs – i en miljö som har forskning, tillverkning och behandling under samma tak.
– På Karolinska finns en enorm kunskap att bygga vidare på. Vi har redan alla ingredienser som krävs och många bra strukturer, till exempel den kliniska prövningsenheten och tillverkningsenheten Vecura som tillverkar läkemedlen, säger Knut Steffensen.
Han beskriver centret som ett ”virtuellt nav” där forskare, kliniker och läkemedelsindustri ska kunna mötas. Centret har två huvuduppgifter: Att motverka stuprör och att identifiera flaskhalsar i kedjan.
– Att ta forskning till kliniska prövningar är en väldigt komplex process som kräver väldigt mycket planering. Jag ska försöka öppna dörrar längs vägen och sätta upp strukturer och processer som underlättar arbetet, säger Knut Steffensen.
Ytterligare en utmaning är finansiering. Både läkemedelstillverkningen och de kliniska prövningarna är kostsamma.
På sikt hoppas Knut Steffensen att ATMP-centrum ska bli en kontaktyta mot läkemedelsindustrin, för samverkan och samfinansiering av projekt. Samtidigt bygger de strukturer som forskare kan använda när de ansöker om forskningsmedel.
Från sci fi till verklighet på 15 år
Kombinationen att veta hur både den akademiska världen och läkemedelsindustrin fungerar ser han som en av sina viktigaste tillgångar i arbetet.
– Jag vet hur de olika organisationerna arbetar. Som forskare är du van att driva dina egna projekt, i industrin arbetar du i team utan egenintresse. Industrin är också bättre på att identifiera affärskritiska frågor och lösa dem snabbt. Att kombinera de olika angreppssätten tror jag är vägen framåt, säger han.
Under sin karriär har han varit med och sett cell- och genterapin utvecklas – från att betraktas som science fiction för 15 år sedan, till att nu användas i vården. Som föreståndare för ATMP-centrum vill han vidareutveckla samarbetet mellan forskning, vård, politik och industri.
– Både sjukhus och politiker behöver förberedas på de behandlingar som är på väg och vad som krävs, till exempel i form av fler sängplatser. I slutändan är det politikerna som sätter sjukhusens budgetar. Industrin kan också bidra om vi hittar samarbeten som gynnar alla parter, säger han.
Potentialen med behandlingarna är nästan gränslös, enligt Knut Steffensen. Om fem år hoppas han att flera lovande projekt från Karolinska Institutet är klara för kliniska prövningar.
– Om bara några få procent av de forskningsprojekt som i dag finns på Karolinska går hela vägen kommer vi att kunna behandla många svåra sjukdomar. Det skulle vara en gedigen succé för oss, men framför allt för patienterna, säger han.
Karolinska ATMP-centrum är idag en av Europas ledande forskningsmiljöer på ATMP- området, men det går inte att slå sig till ro för det, enligt Knut Steffensen.
– Världen har fått upp ögonen för cell- och genterapi. Det behövs fortsatta investeringar och strategiskt samarbete för att kunna behålla den ledande positionen, avslutar han.
Text: Karin Tideström
Kort om Karolinska ATMP-centrum
ATMP står för Advanced Therapeutical Medicinal Products. Det är en grupp läkemedel som baseras på gener, celler eller vävnader och som erbjuder revolutionerande och individanpassade möjligheter att bota sjukdomar.
Karolinska ATMP-centrum samordnar forskning, utveckling och produktion av skräddarsydda behandlingar baserade på gener, celler eller vävnader. Centrumet arbetar för att koppla ihop vetenskapliga genombrott med klinisk användning. Målet är att utveckla nya och individanpassade behandlingar och accelerera processen från idé till färdig behandling.
Karolinska ATMP-centrum är ett samarbete mellan Karolinska Institutet och Karolinska Universitetssjukhuset och utgör ett ledande ATMP-centrum i Europa med forskning, tillverkning och behandling under samma tak.
Källa: KI