ERC-anslag till världsledande glaukomforskning på KI
Glaukom – eller grön starr – är den vanligaste orsaken till permanent blindhet och drabbar 80 miljoner människor världen över. Nu har Pete Williams, forskare vid Karolinska Institutet och S:t Eriks Ögonsjukhus, tilldelats det prestigefyllda ERC Advanced Grant för sitt arbete med nya behandlingar mot sjukdomen. ERC Advanced Grant är en av de främsta utmärkelser som en forskare kan få.
– Det visar inte bara på ett stort förtroende för inriktningen på vårt forskningsprogram, utan lyfter också fram kvaliteten på det arbete vi bedriver. Medicinsk forskning inom ögonsjukvård är ofta underfinansierad, därför är ett sådant här stöd både meningsfullt och strategiskt viktigt, säger Pete Williams, lektor och forskargruppsledare vid institutionen för klinisk neurovetenskap, KI, och S:t Eriks Ögonsjukhus.
Anslaget på 2,26 miljoner euro (cirka 25 miljoner kronor) över 5 år ger forskarlaget en kraftfull skjuts framåt.
Jakten på behandling som skyddar synen
Glaukom skadar synnerven gradvis. Följden är synnedsättning och i värsta fall blindhet. Trots nya kirurgiska metoder, laserteknik och förbättrad ögondroppsteknik som sänker trycket, förlorar över 40 procent av behandlade patienter i Sverige synen på åtminstone ett öga.
Pete Williams forskning har lett till ett paradigmskifte. Hans grupp har visat att nivåerna av NAD – en molekyl som cellerna behöver för att producera energi och förbli friska – sjunker med åldern i näthinnan.
Detta gör att retinala ganglieceller, de nervceller som förmedlar synsignaler till hjärnan, blir mer sårbara. Genom tillskott av nikotinamid, en form av vitamin B3, kan denna brist motverkas och nervcellerna skyddas.
Eftersom nikotinamid har använts på ett säkert sätt i över 75 år har man kunnat börja använda det kliniskt mycket snabbare än om det hade handlat om nya läkemedel, förklarar Pete Williams.
– Den mest direkta kliniska effekten av min forskning är att resultaten snabbt har översatts till patienter, inom tre år visade vi att nikotinamid förbättrar synfunktionen hos glaukompatienter.
Just nu pågår flera kliniska studier med nikotinamidtillskott, däribland en internationell studie med 1 800 patienter – en av de största hittills inom glaukom och omfattar Australien, Singapore, Sverige och Storbritannien. Inom två till fyra år vet forskarna om nikotinamid kan bli en ny behandling.
Genombrott för läkemedelsutveckling
Pete Williams har också identifierat enzymet NMNAT2, centralt för NAD-produktion i näthinnan och synnerven, som ett viktigt mål för läkemedelsutveckling. Tillsammans med läkemedelskemister har forskargruppen utvecklat nya molekyler som visat sig ännu effektivare än nikotinamid.
Arbetet har lett till bildandet av ett biotechbolag som på sikt ska ta forskningsresultaten vidare mot klinisk tillämpning.
– Nu samarbetar vi med kemister, materialforskare och cellbiologer för att utveckla nästa steg – en genterapi som i ett enda ingrepp kan både skydda och regenerera synnerven, beroende på sjukdomsstadium.
Anslaget möjliggör nya satsningar
ERC-anslaget ger forskargruppen större frihet att ta fler risker och satsa på långsiktiga projekt med hög innovationspotential, det kan attrahera mer finansiering och bygga upp forskargruppen med större självförtroende.
Det stärker också gruppmedlemmarnas karriärmöjligheter och trygghet, förklarar Pete Williams.
– Detta är ett lagarbete och bygger på internationella samarbeten. Allt detta är möjligt tack vare de forskargrupper runt om i världen som bidrar med sin kunskap och expertis.
Om tio år hoppas Pete Williams att medvetenheten om glaukom har ökat och att ännu fler resurser har riktats till området.
– Jag hoppas också att det kommit fler behandlingar som kombinerar neuroprotektion med trycksänkning, och att vi kommer att se de första genterapistudierna och stamcellsbehandlingarna.