US Army-anslag till utveckling av genteknik för att behandla Duchennes muskeldystrofi
KI-forskare har fått stöd från US Army för att utveckla gentekniska metoder som kan lindra eller bota sjukdomen Duchennes muskeldystrofi (DMD). Sjukdomen är den vanligast förekommande genetiska neuromuskulära sjukdomen hos barn.
Duchennes muskeldystrofi (DMD) drabbar ungefär en av 4000 pojkar per år i världen och leder till en progressiv försämring av muskelfibrerna, förlamning och en för tidig död. I dag finns ingen botande behandling.
Bakom sjukdomen finns en mutation i den så kallade dystrofingenen i X-kromosomen. Den leder till att de drabbade barnen inte själva kan uttrycka proteinet dystrofin. Dystrofingenen är en av de största generna i vår arvsmassa vilket gör befintliga gentekniska metoder svåra att använda.
Samir EL Andaloussis forskargrupp ska i samarbete med Yoshitsugu Aoki vid det japanska National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP) i Tokyo utveckla målstyrda nanopartiklar för behandling av DMD. Japanska NCNP är ett världsledande center för DMD-forskning.
Nanopartiklar bär med sig genverktyg
Nanopartiklarna har bland annat förmågan att bära med sig de genverktyg som krävs för en behandling. Alternativa metoder använder sig av delar av virus för att penetrera cellerna men denna metod är virusfri och kan målstyras till rätt plats i kroppen.
– Nu hoppas vi kunna vidareutveckla vår teknologi för att leverera läkemedel för användning vid fler sjukdomar där en av dem kan vara Duchennes muskeldystrofi, säger Samir EL Andaloussi, forskare vid institutionen för laboratoriemedicin.
Projektmedel från US Army projekt är ovanliga och svåra att få även för forskare i USA. De senaste åren har endast ett fåtal projekt beviljats inom KI.
– Det var roligt och oväntat att vi fick anslaget då det är få som lyckas få det. Nu kan vi vidareutveckla våra metoder med hjälp av djurmodeller för att senare kunna ta steget till kliniska prövningar för att hjälpa dessa patienter, säger Joel Nordin, läkare och forskare vid institutionen för laboratoriemedicin, KI, som är medsökande tillsammans med Samir EL Andaloussi.