Helena Karlström får Novo Nordisk-anslag för forskning om ny behandling vid småkärlssjukdom
Helena Karlström, lektor och docent vid Karolinska Institutet, har beviljats ett Pioneer Innovator-anslag från Novo Nordisk-fonden på cirka 1,7 miljoner kronor. Projektet syftar till att utveckla en ny antikroppsbehandling för den ärftliga hjärnkärlssjukdomen CADASIL, en form av cerebral småkärlssjukdom som är en vanlig orsak till bland annat stroke och slutligen minnesproblem men som i dag saknar effektiv behandling.
Cerebral småkärlssjukdom är en vanlig orsak till stroke och minnesproblem hos äldre. Sjukdomen är också den näst vanligaste orsaken till demens efter Alzheimers sjukdom. En sällsynt men allvarlig form är CADASIL, som orsakas av förändringar i genen NOTCH3.
Förändringarna leder till att skadliga proteinaggregat ansamlas i hjärnans små blodkärl och gradvis försämrar deras funktion. I dag finns ingen behandling som kan stoppa sjukdomsutvecklingen.
Nu får Helena Karlström, lektor, docent och forskargruppsledare vid institutionen för neurobiologi, vårdvetenskap och samhälle, KI, stöd från Novo Nordisk-fondens program Pioneer Innovator Grant Sustainability & Health för att utveckla en ny typ av behandling som ska kunna avlägsna dessa proteinaggregat och därmed återställa blodkärlens funktion.
– Det är fantastiskt roligt och ärofullt att ha tilldelats anslaget från Novo Nordisk-fonden och att vårt arbete har valts ut bland många starka ansökningar. Vårt mål är att bidra till att utveckla en helt ny behandling som kan förbättra livet för ett stort antal människor som drabbas av småkärlssjukdom, säger Helena Karlström.
Bygger vidare på lovande resultat
Projektet bygger på tidigare forskning från Helena Karlströms forskargrupp. Forskarna har visat att immunterapi kan minska mängden proteinaggregat och förbättra blodkärlens funktion i djurmodeller. Nästa steg är att utveckla monoklonala antikroppar som specifikt riktar sig mot de skadliga ansamlingarna.
I projektet kommer forskarna att undersöka hur effektiv behandlingen är och samtidigt studera eventuella biverkningar. De ska också identifiera biomarkörer i blodet som på sikt kan användas för att följa sjukdomens utveckling och mäta behandlingseffekt hos patienter.
– Målet med min forskning är att komma närmare en behandling som markant förbättrar livskvaliteten för personer med CADASIL och deras anhöriga. Vårt projekt är unikt och ett viktigt steg mot framtida behandlingar för småkärlssjukdomar, säger Helena Karlström.
Pioneer Innovator-anslaget stödjer forskningsupptäckter med kommersiell potential och hjälper forskare att omsätta lovande vetenskapliga resultat till innovationer som kan komma patienter och hälso- och sjukvården till nytta.