Viktig milstolpe för ALS-forskning och -vård
Tofersen, som marknadsförs under namnet Qalsody, är en ny behandling inom ALS som nu har godkänts för patienter med SOD1-ALS, den näst vanligaste orsaken till ALS, på Karolinska Universitetssjukhuset. Beslutet är ett efterlängtat genombrott inom fältet för ALS.
För patienter och familjer innebär det att en riktad behandling för en genetiskt definierad form av sjukdomen ALS, amyotrofisk lateralskleros, äntligen blir tillgänglig.
– För oss som forskar om ALS vid Karolinska Institutet är detta också ett tydligt exempel på hur forskning kan omsättas i klinisk nytta. Genom våra studier av sjukdomsmekanismer, genetik, biomarkörer och precisionsmedicin arbetar vi för att fler patienter ska få tillgång till effektiva och individanpassade behandlingar i framtiden, säger Caroline Ingre, läkare och forskare vid institutionen för klinisk neurovetenskap, KI.
Caroline Ingre fortsätter:
–Tofersen är ett viktigt första steg, men utvecklingen inom ALS-forskningen går snabbt och ger anledning till fortsatt hopp.
Beslutet att godkänna tofersen som behandling för patienter med ALS och SOD1-mutation trädde i kraft i juni 2026.