Erling-Perssons Stiftelse stödjer utveckling av avancerad Parkinsonbehandling
Erling-Perssons Stiftelse tilldelar KI-forskaren Johan Ericson åtta miljoner kronor för att verifiera dennes lovande ATMP-behandling. Målet är att ta fram en högeffektiv återställande behandling av Parkinsons sjukdom.
Parkinsons sjukdom är en neurodegenerativ rörelsestörning som drabbar över 10 miljoner människor över hela världen. Det finns idag inget botemedel och symtomatiska behandlingar förlorar effekt med sjukdomsprogression över tid.
Parkinsons sjukdom uppstår när nervceller, framför allt de som producerar dopamin, dör. Tidigare forskning har visat att genom att ersätta de dopaminproducerande nervceller som dött kan de motoriska funktionerna i kroppen återställas hos personer som drabbats av Parkinson.
Utmaning med cellutbyte
Utmaningen är dock att vuxna nervceller dör vid transplantation, och därför måste omogna förstadieceller transplanteras. Efter transplantationen förväntas dessa utvecklas till fungerande dopaminproducerande nervceller.
Prekliniska studier tyder på att det här cellutbytet inte fungerar så bra som förväntat.
– Det som framkommit i andra studier är att uppskattningsvisa bara cirka fem procent av de transplanterade förstadiecellerna utvecklas till dopaminproducerande nervceller. Det ger en begränsad terapeutisk effekt och kvar i patienten finns en stor mängd oönskade celltyper utan botande kapacitet, och som i värsta fall kan vara skadliga, förklarar Johan Ericson, professor vid institutionen för cell- och molekylärbiologi, Karolinska institutet.
Johan Ericson har forskat om dopaminproducerande nervceller och stamcellsbehandling av Parkinsons sjukdom i över 15 år.
Validera metod med unik signalsubstans
Nyligen har hans forskargrupp utvecklat en metod som i prekliniska studier visar mycket mer lovande resultat. Genom användning av en unik signalsubstans ska förstadiecellerna utvecklas såsom det är tänkt.
– Vi ser ett utbyte av dopaminproducerande nervceller i transplantaten som är upp till tio gånger högre än vad man sett med alternativa metoder. Dessutom kan vi se att motoriska kroppsfunktioner i en djurmodell av Parkinsons sjukdom återställs väldigt snabbt, redan inom tre månader. Det är halva tiden jämfört med andra studier. Det är oerhört spännande, säger Johan Ericson.
Med stöd av anslaget från Erling-Perssons Stiftelse ska metoden nu valideras. Målet är att påvisa om metoden går att omsätta till en industriell produktion med kliniskt användbara celler som kan användas i behandlingen av människor.
Potentiell engångsbehandling
ATMP-behandling är en kostsam metod, men eftersom dopaminceller lever i årtionden har den här metoden potential att vara en engångsbehandling. Kroppens funktion återställs samtidigt som patienten i bästa fall inte längre behöver symtomatisk medicinering.
– Vi ska nu säkerställa att den här cellproduktionsprocessen är robust och kan skalas upp för att ge en jämn och högkvalitativ läkemedelsprodukt framöver. Anslaget från Erling-Perssons Stiftelse gör det möjligt för oss att upprätthålla tempot och förhoppningsvis nå vårt mål att starta kliniska studier inom tre år, avslutar Johan Ericson.