Studie om ny behandling mot dermatomyosit kommenteras av forskare vid KI
I en ledare (editorial) i The New England Journal of Medicine kommenterar Ingrid Lundberg vid Karolinska Institutet en fas 3-studie av läkemedlet brepocitinib hos vuxna med dermatomyosit. I ledaren beskrivs de förbättrade symtomen som framkommer i studien, men man lyfter också fram begränsningar och frågor som fortfarande kvarstår.
Dermatomyosit är en autoimmun sjukdom som orsakar muskelsvaghet och inflammation i både muskler och hud, men som även kan involvera andra organ, däribland lungorna. Sjukdomen behandlas ofta med höga doser glukokortikoider (steroider). Många patienter fortsätter dock att ha inflammation trots behandling.
Resultaten tyder på en möjlig nytta
Den aktuella VALOR-studien, en dubbelblind, randomiserad och placebokontrollerad studie, omfattade 241 vuxna med dermatomyosit vid över 90 center i 20 länder. Deltagarna fick brepocitinib 30 mg, brepocitinib 15 mg eller placebo en gång varje dag under 52 veckor. Läkemedlet brepocitinib hämmar TYK2 och JAK1, proteiner som är involverade i cytokinsignalering. I ledaren kopplas detta till interferonvägarna, det vill säga immunsignaleringsvägar som styrs av interferoner – proteiner som bidrar till att reglera inflammation.
Patienterna i 30 mg-gruppen uppvisade förbättringar efter fyra veckor. Vid vecka 52 hade de ett Total Improvement Score på 46,5. Poängsystemet sträcker sig från 0 till 100, där högre poäng indikerar större förbättring. Ett poängtal på 40 eller högre klassificeras som måttlig förbättring.
– Att rikta in sig på interferonvägar som tycks vara involverade i dermatomyosit är en viktig styrka i studien. Samtidigt behöver effekten på muskelstyrka och på allvarligare sjukdomsformer fortfarande klargöras, säger professor Ingrid Lundberg vid institutionen för medicin, Solna.
I ledaren noteras också att relativt få patienter hade interstitiell lungsjukdom (ILD), vilket kan innebära att patienter med mindre allvarlig sjukdom var överrepresenterade. Det tillhandahållna materialet innehåller ingen information om medarbetare, finansiering eller potentiella intressekonflikter.
Ledaren
"A Phase 3 Trial of Brepocitinib in Dermatomyositis", Ingrid E. Lundberg. The New England Journal of Medicine, online 13 maj 2026, doi: 10.1056/NEJMe2604009.