Ny infrastruktur för utveckling av mRNA och formulering i LNP

– mRNA är ett kraftfullt verktyg eftersom det kan programmeras att uttrycka i princip vilken gen som helst. Det gör tekniken värdefull i utvecklingen av framtidens avancerade terapier, säger Matti Sällberg, professor vid Karolinska Institutet och ordförande i styrgrupp för pre-GMP faciliteten, en del av Karolinska ATMP Centrum.

Infrastrukturen erbjuder forskare möjlighet att ta fram mRNA i olika format, antingen som så kallat ”naket” mRNA eller formulerat i lipidnanopartiklar (LNP). Arbetssätten är modulära, vilket innebär att forskare kan välja delar av processen som bäst matchar projektets behov, oavsett om det innebär färdig design eller tidig stöttning i att ta fram det material som krävs för att kunna gå vidare i utvecklingskedjan.

– I vår pre-GMP-miljö kan forskare antingen få stöd med produktion av mRNA-LNP eller själva  etablera sin produktion med hjälp av vår plattform. Vi erbjuder en flexibel utvecklingsmiljö där mRNA kan tas fram och optimeras inför prekliniska studier. Det utgör en viktig grund för projekt som senare kan gå vidare till GMP-produktion och kliniska studier, säger Lara Sweetapple, forskare vid Karolinska Institutet och operativt ansvarig för den nya infrastrukturen.

Infrastrukturen erbjuder bland annat stöd med:

• framtagning av projektspecifik mRNA för forskningsbruk
• tillgång till reporter mRNA
• formulering av mRNA i LNP
• design av mRNA
• metodutveckling och processoptimering

Pre-GMP-faciliteten fungerar som en brygga mellan grundforskning och framtida GMP produktion. Här kan metoder testas och protokoll kvalitetssäkras innan processen förs vidare till GMP anläggningar, såsom Vecura vid Karolinska Universitetssjukhuset, inför kliniska studier. Förhoppningen är att kunna erbjuda mRNA av GMP kvalitet under 2027. 

Infrastrukturen är öppen för forskare vid KI och Karolinska Universitetssjukhuset samt externa aktörer. Vid intresse hålls ett inledande möte där projektets behov och möjliga upplägg diskuteras.